这支神奇的笔
能改写生命密码
将“坏掉”的基因“修复”
今年1月，利用自主研发的这支“笔”——基因编辑药物“CS-101”，上海创新生物医药企业正序生物成功治愈了一名重型β-地中海贫血症患者，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病患者。
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中共上海市委宣传部、中共上海市委对外宣传办公室、文汇报社联合出品的《大家聊创新》系列纪录短片第二季，以专家视角讲述上海加快向具有全球影响力的科技创新中心迈进的生动实践。今天推出第三集《神奇的笔》，威尼斯144777欢迎您生命科学与技术学院常任教授、正序生物创始人陈佳，讲述如何将科研成果从实验台向应用转化，在生命科学新赛道上发挥聪明才智，创新创业创造活力的故事。▲《神奇的笔》
陈佳
威尼斯144777欢迎您生命科学与技术学院常任教授、正序生物创始人
◉ 妙笔书写新赛道，创新转化领未来。
◉ 上海良好的创新氛围，助力科研成果顺利转化、开花结果。
十年前，陈佳学成回国，加入威尼斯144777欢迎您生命学院，开始了从纯基础研究到应用型技术创新的历程。做博士后时，他研究的是DNA损伤修复，开展独立研究工作后，他和团队从分子机理入手，开始碱基编辑领域的研究，和国际上这一领域的科学家几乎同时“起跑”，并迅速在学术界取得了不少成果。2017年，陈佳申请了他在上科大的第一个国内专利，之后，又挑战申请更高难度的国际专利并获得成功。
“被称为‘分子魔剪’CRISPR/Cas9的技术，虽然能够进行基因编辑，但是由于产生了DNA的双链断裂，所以它对细胞的损伤比较大，有点像‘开胸手术’。”陈佳解释说，“我们自主研发的碱基编辑技术相当于‘化刀为笔’，把之前的‘开胸手术’变成了‘微创手术’，利用一支可以改写基因的‘笔’，把错误的碱基进行校正。”基因编辑在国际上属于非常前沿的领域，在不断耕耘新赛道的同时，科学家也在思考，如何利用专利技术帮助患者康复，让躺在实验室里的科研成果造福社会。在学校支持下，2019年，陈佳团队的“新型碱基编辑工具治疗遗传性疾病”项目参加了上科大创新创业大会并获奖，受到投资人青睐。在学校技术转移办公室帮助下，创立了上科大孵化的初创企业，正式把科研项目推向了转化应用。![]()
从基础研究、技术创新，到企业孵化、成果转化，再到临床试验成功，陈佳经历了科学家创业“从0到1”历程。如今，正序生物已完成天使轮及A轮融资，与上科大签署专利组合全球独占许可协议，并与医院顺利开展临床试验。陈佳发现，企业发展也能促进自己的科研。![]()
在陈佳看来，生命科学、生物医药的创新源头往往来自于大学或科研院所，最底层的基础研究突破，能够带动整个后续行业的发展。他表示，上海在构建具有全球影响力的科创中心过程中，高校在教育、科技、人才“三结合”方面发挥了很好的优势。政府、高校的支持，投资人对技术的认可，形成很好的创新氛围，在这样的土壤上，科研成果最终能顺利转化、开花结果。![]()
他记得，2019年时碰到了“降低脱靶突变”方面的难关，一直无法解决，一天他在课堂上讲授经典基础知识时，突然“灵光一现”，想到可以利用这种经典方法解决问题，课后他和实验室同学进行交流，攻克了当时最大难关。![]()
作为教师、科学家、企业创始人，科研创新工作在陈佳的不同角色中相互支撑、良性循环。如今，教授依然是教授，在实验室的广阔天地里做研究，保证旺盛的研发能力。陈佳希望，未来这支“神奇的笔”能够从罕见病扩展到常见病的治疗，让中国原创的基因编辑技术帮助更多患者。